Si vous avez vu les gros titres des journaux entrer dans # 2018ADA, la plus grande conférence sur le diabète de l'année, vous avez peut-être pensé que nous sommes sur le point de guérir le diabète. C'est parce que la chercheuse controversée Dr Denise Faustman, basée à Boston, qui a nourri l'espoir et recueilli des millions de dollars de dons à travers le pays, a commencé à promouvoir ses dernières découvertes dans les jours précédant le début des sessions scientifiques de l'American Diabetes Association de cette année à Orlando. .
Ce faisant, il a été dit qu'elle aurait violé la politique d'embargo de l'ADA, qui a immédiatement déclenché une réaction passionnée de la communauté médicale, créant un retour de flamme quelque peu inouï contre un chercheur établi.
Dans un mouvement haletant qui pourrait être le premier du genre, l'ADA et la FRDJ ont publié une déclaration conjointe avertissant la communauté de ne pas être trop enthousiasmée par la recherche du Dr Faustman à ce stade, en notant la très petite taille de l'échantillon de son étude et le fait que «les résultats suscitent des questions qui suscitent la réflexion, mais pas des réponses définitives» qui sont nécessaires avant que son travail puisse être vanté si largement comme un succès.
Notamment, l'ADA dit également qu'elle cherche à savoir si le Dr Faustman a violé la politique d'embargo de la session scientifique en publiant préalablement ses recherches et si elle peut être bannie des futures sessions scientifiques.
Whoa! Laissez le Dr Faustman faire sensation comme personne d'autre ne semble pouvoir le faire ...
Lorsqu'il a été contacté pour obtenir une réponse, Faustman nous a dit que la déclaration conjointe «était un peu une surprise puisque nous avons déployé de grands efforts pour engager les deux organisations dans un dialogue positif.
De nombreux adeptes passionnés de notre D-Community ont des opinions claires sur les motivations de chaque côté. Ses fans ont tendance à la voir comme une victime de l'intolérance des grands chiens pour les approches novatrices, tandis que les critiques laissent entendre qu'elle est une fraude auto-promotionnelle colportant de faux espoirs.
Nous avons gardé un œil sur le travail de la Dre Faustman au fil des ans, depuis une discussion initiale en 2009, une mise à jour en 2012, puis une autre entrevue lorsque son étude clinique de phase II débutait en 2015. Voici un aperçu de son travail, et la mise à jour de la recherche qui a provoqué ce dernier drame…
Recherche sur le vaccin BCG du Dr Faustman
Pour ceux qui ne connaissent pas les travaux du Dr Faustman, elle étudie depuis longtemps quelque chose appelé BCG (Bacillus Calmette Guerin), un vaccin générique qui existe depuis près d’un siècle et qui a été initialement conçu pour lutter contre la tuberculose (TB). L'idée: stimuler le BCG pourrait empêcher le pancréas de tuer les cellules bêta qui fabriquent l'insuline, permettant ainsi aux personnes atteintes de diabète de se régénérer. Faustman a fait ce qui a été décrit comme une découverte révolutionnaire chez la souris en 2001, mais n'a pas été initialement en mesure de reproduire cela, et sa promotion audacieuse de cette recherche a déclenché une tempête de controverse parmi la communauté médicale et les organisations de recherche qui doutaient de son approche. Plus tard, Faustman souligne que d'autres études sur les souris ont répliqué certaines de ses découvertes initiales, mais cela reste à débattre en fonction de la personne à qui vous demandez.
Dans ses résultats de phase I, son équipe du Massachusetts General Hospital a constaté que chez les personnes atteintes de diabète de type 1 «à long terme» ou «avancé», c'est-à-dire atteintes de la maladie depuis au moins 15 à 20 ans, leur vaccin introduisait le début du pancréas, régénération des cellules productrices d'insuline.
Elle a terminé la première phase de ses essais cliniques en 2010. Elle a fait une demande de financement à la FRDJ, mais n'a pas reçu de subvention, probablement en raison de doutes sur la validité de son travail. Principalement en raison de la nécessité de collecter des fonds de manière indépendante, il a fallu encore plusieurs années pour démarrer la deuxième phase de sa recherche en 2015. Cela est en cours et prendra probablement plus d'années à compléter (le temps estimé pour la fin des essais cliniques est actuellement de 2023).
Les dernières découvertes publiées le 21 juin sont un suivi des 9 (oui, neuf!) Participantes inscrites à sa petite étude originale il y a huit ans. Il a examiné les effets des personnes handicapées au cours des trois, cinq et huit ans suivant l’étude de phase I.
Les A1C des participants à l’étude ont légèrement baissé et ils avaient une glycémie «presque normale», nécessitant moins d’insuline, et se sentaient libres de vérifier leur glycémie moins fréquemment. Les résultats d'A1C ont baissé en moyenne de plus de 10% au cours des trois années suivant leur traitement et de 18% après une autre année, selon les données de l'étude. Les participants ont également pu réduire leur consommation d'insuline et atteindre des niveaux de glycémie «normaux», selon la recherche. Fait intéressant, il semble que le vaccin prenne 3-4 ans à entrer en vigueur - quelque chose que Faustman et son équipe ne savent pas pourquoi cela se produit, mais continueront à enquêter.
«Il s'agit d'une validation clinique du potentiel d'abaisser de manière stable la glycémie à des niveaux proches de la normale avec un vaccin sûr, même chez les patients atteints d'une maladie de longue date», a déclaré le Dr Faustman. «En plus des résultats cliniques, nous avons maintenant une compréhension claire des mécanismes par lesquels des doses limitées de vaccin BCG peuvent apporter des changements permanents et bénéfiques au système immunitaire et réduire la glycémie dans le diabète de type 1.»
Pourtant, dans l’étude elle-même, la recherche du Dr Faustman fait valoir un point important qui contredit fondamentalement les affirmations des résultats de l’étude précédente - que l’effet abaissant l’A1C et la glycémie du vaccin BCG n’est pas le résultat de la régénération des cellules pancréatiques. L'article déclare: «Chez l'homme, ce contrôle stable de la glycémie n'était pas principalement motivé chez ces sujets humains par la récupération ou la régénération du pancréas.» En fait, il dit que la régénération du peptide C telle que observée dans les essais sur la souris n’a pas été répliquée chez les personnes handicapées.
Outre ces premiers résultats publiés, le Dr Faustman a également publié une affiche «de dernière minute» le 23 juin lors des sessions scientifiques, bien que les données concernant «un autre sous-ensemble de patients» soient assez similaires à ce qui avait été écrit dans le La nature article publié quelques jours plus tôt.
Blitz médiatique de juin
Une semaine avant que les résultats de la recherche sous embargo ne soient rendus publics, l'équipe du Dr Faustman a contacté les médias grand public et la presse spécialisée dans le diabète pour partager certaines des nouvelles données. Ainsi, lorsque la conférence ADA a commencé, les gros titres apparaissaient déjà à travers le spectre - de Newsweek, Temps, STAT, des revues commerciales et des publications spécifiques au diabète avec des titres tels que «Le Dr Faustman a-t-il trouvé un remède contre le diabète de type 1?
Pouah… Si son groupe est doué pour quoi que ce soit, c'est définitivement PR.
Cela a déclenché la réponse de l'ADA et de la FRDJ, qui collaborent rarement à des déclarations conjointes à moins qu'elles ne croient que la question est assez monumentale.
Préoccupations d’ADA et de FRDJ
Le 25 juin, les deux plus grandes organisations de lutte contre le diabète du pays ont rendu public leurs préoccupations en publiant une déclaration en réponse directe à tous les bavardages sur les recherches du Dr Faustman. On pourrait voir cette décision non seulement comme une gifle pour un chercheur devenu voyou, mais aussi comme un avertissement possible que les personnes handicapées ne devraient pas continuer à jeter leur argent au travail, ce qui pourrait créer de faux espoirs.
Les organisations soulignent que si ce travail a attiré l'attention, l'étude de Faustman n'a suivi qu'un très petit nombre de patients - neuf personnes au bout de cinq ans et trois personnes au bout de huit ans - «et doit être interprétée avec mise en garde."
La déclaration énumère également les limitations spécifiques à prendre en compte:
- Tous les participants à l'étude ont continué à utiliser l'insulinothérapie standard tout au long de l'essai; ce n’est pas une situation dans laquelle le traitement a changé leur niveau de soins (toutes les personnes vaccinées sont restées sous insulinothérapie).
- Les patients avec des résultats positifs rapportés n'ont obtenu que des A1C modérément plus faibles, qui, bien que statistiquement significatives, ne peuvent pas être généralisées aux millions de personnes vivant avec le DT1 et ne sont pas établies comme étant le résultat de la vaccination.
- Le rapport de recherche ne tient pas compte de la variabilité naturelle des niveaux d'A1C au fil du temps, ce qui est bien connu dans cette population: ils ont tendance à s'améliorer chez les personnes atteintes de DT1 à mesure qu'elles vieillissent, en particulier lorsqu'elles quittent l'adolescence et le début de la vingtaine. . Le rôle que l’histoire naturelle a pu jouer sur ces sujets n’est pas clair.
- Il n'y a pas de détail sur la norme de soins dans le groupe traité par le BCG et le groupe témoin. Par exemple, les soins étaient-ils comparables entre les deux groupes d'étude ou des thérapies d'appoint ont-elles été utilisées?
La déclaration indique ensuite que ni l’ADA ni la FRDJ ne financent actuellement le travail du Dr Faustman, mais qu’elles suivront les progrès.
«(Nous) voulons que chaque chercheur dans notre domaine réussisse», conclut le communiqué. «Les deux organisations utilisent des processus rigoureux d'examen par les pairs pour prendre des décisions de financement fondées sur des données probantes, et nous continuerons de concentrer nos ressources sur des projets qui, selon nous, nous offrent la meilleure opportunité de créer un monde sans DT1 - pour nous-mêmes et nos proches - aussi vite que nous le pouvons."
Le Dr Aaron Kowalski, chef de mission de la FRDJ, nous dit que, bien que les deux organisations de lutte contre le diabète aient publié des déclarations conjointes dans le passé avec la FDA sur d’autres sujets scientifiques, celle-ci concernant le Dr Faustman est unique.
«Nous avons estimé qu'il était particulièrement nécessaire d'être clair que la norme de soins ne change pas en raison de ce rapport», a-t-il déclaré, notant que les cliniciens étaient contactés par des familles souhaitant la vaccination et que la couverture médiatique grand public de ce sujet a certainement joué un rôle dans la Intérêt de la communauté D et comment les organisations ont décidé de réagir.
Le scientifique et médecin en chef de l'ADA, le Dr William Cefalu, a fait écho à ces sentiments, réitérant qu'il y avait trop peu de patients inclus pour se prononcer sur les avantages de cette thérapie BCG.
«Il s'agit d'un cas où les deux organisations se sont mises d'accord sur les limites et les préoccupations de l'étude et de ses conclusions, et nous nous sommes alignés sur la mise en contexte», a-t-il déclaré. DiabèteMine:
Cefalu dit que le Dr Faustman a été autorisé à faire une présentation à l'ADA, car il n'était pas immédiatement clair si sa publication pré-conférence et les résultats des affiches de dernière minute présentés aux SciSessions étaient en violation de la politique d'embargo de l'ADA. Cette conférence vise spécifiquement à présenter les dernières découvertes, et la politique d'embargo vise à garantir qu'aucun chercheur ne «vole le tonnerre» avant que toutes les recherches les plus récentes n'y soient présentées. C’est une norme pour ces types de conférences médicales axées sur la recherche.
«Nous examinons le calendrier et tout en détail», dit Cefalu, notant qu'une grande partie du personnel de direction et de bureau de l'ADA est toujours de retour de la conférence en ce moment. "Le problème était que le document a été publié si près de la présentation, et si ce document comprenait les mêmes informations dans l'abstrait, c'est essentiellement la définition de la rupture d'un embargo."
Réponse de Faustman
Faustman dit que son équipe n'est pas d'accord avec les points de la déclaration conjointe, et note également qu'ils ont partagé leur plan médiatique avec l'ADA avant la conférence.
«Je ne sais pas si (la déclaration conjointe) a clarifié quoi que ce soit pour les millions de personnes qui veulent des progrès vers une intervention sûre et viable pour le type 1», nous a dit Faustman. «Nous sommes très sensibles aux commentaires que nous promettons trop et avons essayé de faire preuve de prudence dans la façon dont nous communiquons.»
Concernant les critiques détaillées de son étude, elle a ajouté:
«Leurs commentaires spécifiques sur la taille du patient et la signification statistique ne sont pas étayés par les valeurs P. La communauté scientifique utilise les valeurs P spécifiquement pour éviter ce type de conversation et il n'y a aucune donnée pour suggérer que des variations naturelles pourraient expliquer ces changements.
«Nous espérons répondre aux autres questions liées à la norme de soins et à l’utilisation de l’insuline dans l’essai de phase II, qui est entièrement inscrit et en cours. Nous continuerons d'essayer de collaborer avec la FRDJ, l'ADA ou toute personne intéressée pour nous aider à comprendre le potentiel du BCG. Il reste encore beaucoup de travail à faire et nous pourrions utiliser le support. »
Elle a noté que les personnes intéressées à faire partie de ses essais cliniques peuvent contacter les coordinateurs des essais à [email protected].
«Alors que nous avançons, veuillez nous contacter et nous dire ce que vous pensez (bon et mauvais), mais nous demandons à tout le monde d'être aussi courtois que possible de tous les côtés», a ajouté Faustman. «Nos émotions sont fortes parce que cette condition est si dure pour les patients et ceux qu'ils aiment. Restons ensemble et voyons ce que nous pouvons faire - ensemble! "
Espoir contre battage médiatique
Faustman peut être une personnalité polarisante, comme nous l'avons noté en marchant dans le centre des congrès ADA et dans la salle des affiches en discutant avec d'autres chercheurs; vous pouviez facilement sentir la tension à chaque fois que son nom était mentionné.
Certains ont adopté l'approche de «l'optimisme prudent» tandis que d'autres ont reculé et ont levé la main pour écarter le sujet. Nous avons également entendu à plusieurs reprises l’opinion qu’elle colporte de faux espoirs de guérison.
Quel que soit votre point de vue ici, le Dr Faustman est certainement l'un des exemples les plus frappants du phénomène «Hope v. Hype» dans la recherche sur le diabète et à quel point il peut devenir émotionnel - alors que l'impact réel de sa recherche reste à déterminer.
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