La myélofibrose (MF) est un type rare de cancer où une accumulation de tissu cicatriciel empêche votre moelle osseuse de produire suffisamment de globules rouges sains. Cela peut provoquer des symptômes comme une fatigue extrême et des ecchymoses.
La MF peut également entraîner un faible nombre de plaquettes dans votre sang, ce qui peut entraîner des troubles de la coagulation. De nombreuses personnes atteintes de MF ont également une rate hypertrophiée.
Les traitements traditionnels visent à traiter les symptômes de la MF et à réduire la taille de votre rate. Les thérapies complémentaires peuvent soulager certains de vos symptômes et améliorer votre qualité de vie.
Voici un aperçu des traitements disponibles pour MF.
Existe-t-il un remède contre la myélofibrose?
Il n'existe actuellement aucun médicament qui guérit la myélofibrose. La greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques est le seul traitement qui puisse guérir la MF ou prolonger considérablement la survie des personnes atteintes de MF.
Les greffes de cellules souches impliquent le remplacement de cellules souches anormales dans la moelle osseuse par une perfusion de cellules souches d'un donneur sain.
La procédure comporte des risques importants et potentiellement mortels. Il n'est généralement recommandé que pour les personnes plus jeunes sans autres problèmes de santé préexistants.
Traiter la myélofibrose avec des médicaments
Votre médecin peut recommander un ou plusieurs médicaments pour aider à traiter les symptômes ou les complications de la MF. Cela comprend l'anémie, l'élargissement de la rate, les sueurs nocturnes, les démangeaisons et les douleurs osseuses.
Les médicaments pour traiter la MF comprennent:
- corticostéroïdes, tels que la prednisone
- agents stimulant l'érythropoïèse
- thérapies androgéniques, telles que le danazol
- immunomodulateurs, y compris thalidomide (Thalomid), lénalidomide (Revlimid) et pomalidomide (Pomalyst)
- chimiothérapie, y compris l'hydroxyurée
- Inhibiteurs de JAK2, tels que le ruxolitinib (Jakafi) et le fedratinib (Inrebic)
Le ruxolitinib est le premier médicament approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de la MF à risque intermédiaire et élevé. Le ruxolitinib est un traitement ciblé et un inhibiteur de JAK2. Des mutations du gène JAK2 ont été associées au développement de la MF.
Fedratinib (Inrebic) a été approuvé par la FDA en 2019 pour traiter les adultes atteints de MF primaire ou secondaire à risque intermédiaire-2 et à haut risque. Le Fedratinib est un inhibiteur hautement sélectif de la JAK2 kinase. Il s’adresse aux personnes qui ne répondent pas au traitement par ruxolitinib.
Transfusions sanguines
Vous pourriez avoir besoin d’une transfusion sanguine si vous souffrez d’anémie due à la MF. Des transfusions sanguines régulières peuvent augmenter votre nombre de globules rouges et atténuer les symptômes tels que la fatigue et les ecchymoses faciles.
Greffes de cellules souches
La MF se développe lorsqu'une cellule souche qui produit des cellules sanguines est endommagée. Il commence à produire des cellules sanguines immatures qui s'accumulent et provoquent des cicatrices. Cela empêche votre moelle osseuse de produire des cellules sanguines saines.
Une greffe de cellules souches, également appelée greffe de moelle osseuse, est un traitement potentiellement curatif qui résout ce problème. Votre médecin devra évaluer votre risque individuel pour déterminer si vous êtes un bon candidat pour la procédure.
Avant une greffe de cellules souches, vous recevrez une chimiothérapie ou une radiothérapie. Cela élimine les cellules cancéreuses restantes et augmente les chances que votre système immunitaire accepte les cellules du donneur.
Votre professionnel de la santé transfère ensuite les cellules de la moelle osseuse d'un donneur. Les cellules souches saines du donneur remplacent les cellules souches endommagées de votre moelle osseuse et produisent des cellules sanguines saines.
Les greffes de cellules souches comportent des risques importants et potentiellement mortels. Les médecins ne recommandent généralement la procédure qu'aux personnes atteintes de MF à risque intermédiaire et élevé, âgées de moins de 70 ans et n'ayant pas d'autres problèmes de santé préexistants.
Un nouveau type de greffe de cellules souches allogéniques à intensité réduite (non myéloablative) nécessite des doses plus faibles de chimiothérapie et de radiothérapie. Cela peut être mieux pour les personnes âgées.
Opération
Les cellules sanguines sont normalement produites par la moelle osseuse. Parfois, chez les patients atteints de MF, le foie et la rate produisent des cellules sanguines. Cela peut faire grossir le foie et la rate par rapport à la normale.
Une rate hypertrophiée peut être douloureuse. Les médicaments aident à réduire la taille de la rate. Si les médicaments ne suffisent pas, votre médecin peut recommander une intervention chirurgicale pour retirer votre rate. Cette procédure s'appelle une splénectomie.
Effets secondaires du traitement
Tous les traitements MF peuvent provoquer des effets secondaires. Votre médecin évaluera soigneusement les risques et les avantages des traitements potentiels avant de recommander une approche.
Il est important de parler à votre médecin de tout effet secondaire du traitement que vous ressentez. Votre médecin voudra peut-être modifier votre posologie ou vous remplacer par un nouveau médicament.
Les effets secondaires que vous pouvez ressentir dépendent de votre traitement MF.
Thérapies androgéniques
Les androgentherapies peuvent causer des dommages au foie, la croissance des poils du visage chez les femmes et la croissance du cancer de la prostate chez les hommes.
Corticostéroïdes
Les effets secondaires des corticostéroïdes dépendent du médicament et de la posologie. Ils peuvent inclure une pression artérielle élevée, une rétention d'eau, une prise de poids et des problèmes d'humeur et de mémoire.
Les risques à long terme des corticostéroïdes comprennent l'ostéoporose, les fractures osseuses, l'hyperglycémie et un risque accru d'infections.
Immunomodulateurs
Ces médicaments peuvent augmenter le nombre de globules blancs et de plaquettes. Cela peut entraîner des symptômes tels que la constipation et une sensation de picotement dans les mains et les pieds. Ils peuvent également provoquer de graves anomalies congénitales pendant la grossesse.
Votre médecin surveillera attentivement votre numération globulaire et pourra vous prescrire ces médicaments en association avec un stéroïde à faible dose pour minimiser les risques.
Inhibiteurs JAK2
Les effets secondaires courants des inhibiteurs de JAK2 comprennent une diminution du taux de plaquettes et une anémie. Ils peuvent également causer de la diarrhée, des maux de tête, des étourdissements, des nausées, des vomissements, des maux de tête et des ecchymoses.
Le Fedratinib peut, dans de rares cas, provoquer des lésions cérébrales graves et potentiellement mortelles appelées encéphalopathie.
Chimiothérapie
La chimiothérapie cible les cellules à division rapide, qui comprennent les cellules ciliées, les cellules des ongles et les cellules du tube digestif et reproducteur. Les effets secondaires courants de la chimiothérapie comprennent:
- fatigue
- perte de cheveux
- changements de la peau et des ongles
- nausées, vomissements et perte d'appétit
- constipation
- la diarrhée
- changements de poids
- des changements d'humeur
- problèmes de fertilité
Splénectomie
L'ablation de la rate augmente le risque d'infections et de complications hémorragiques, y compris les caillots sanguins. Les caillots sanguins peuvent entraîner un accident vasculaire cérébral potentiellement mortel ou une embolie pulmonaire.
Greffes de cellules souches
Les greffes de moelle osseuse peuvent provoquer un effet secondaire potentiellement mortel connu sous le nom de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), lorsque les cellules immunitaires du donneur attaquent vos cellules saines.
Les médecins essaient d'empêcher cela avec des traitements préventifs, notamment l'élimination des cellules T de la greffe du donneur et l'utilisation de médicaments pour supprimer les cellules T de la greffe.
La GVHD peut affecter votre peau, votre tractus gastro-intestinal ou votre foie dans les 100 premiers jours suivant la transplantation. Vous pouvez présenter des symptômes tels que des éruptions cutanées et des cloques, des nausées, des vomissements, des crampes abdominales, une perte d'appétit, de la diarrhée et une jaunisse.
La GVHD chronique peut impliquer un ou plusieurs organes et est la principale cause de décès après une greffe de cellules souches. Les symptômes peuvent affecter la bouche, la peau, les ongles, les cheveux, le tractus gastro-intestinal, les poumons, le foie, les muscles, les articulations ou les organes génitaux.
Votre médecin peut vous recommander de prendre des corticostéroïdes comme la prednisone ou une crème stéroïde topique. Ils peuvent également prescrire du ruxolitinib pour les symptômes aigus.
Essais cliniques
Les essais cliniques continuent de rechercher de nouveaux traitements MF. Les chercheurs testent de nouveaux inhibiteurs de JAK2 et explorent si la combinaison du ruxolitinib avec d'autres médicaments pourrait améliorer les résultats des personnes atteintes de MF.
Une de ces classes de médicaments est constituée des inhibiteurs d'histone désacétylase (HDAC). Ils jouent un rôle dans l'expression des gènes et pourraient traiter les symptômes de la MF lorsqu'ils sont associés au ruxolitinib.
D'autres essais testent des agents antifibrotiques pour voir si ces médicaments préviennent ou inversent la fibrose dans la myélofibrose. L'inhibiteur de la télomérase imetelstat est étudié pour améliorer la fibrose médullaire et la fonction et le nombre de cellules sanguines chez les personnes atteintes de MF.
Si vous ne répondez pas bien à un traitement, rejoindre un essai clinique peut vous donner accès à de nouvelles thérapies. Des dizaines d'essais cliniques recrutent ou évaluent activement des traitements contre la myélofibrose.
Remèdes naturels
La myélofibrose est une maladie chronique qui nécessite une intervention médicale. Aucun remède homéopathique ou naturel n'est un traitement prouvé contre la myélofibrose. Demandez toujours à votre médecin avant de prendre des herbes ou des suppléments.
Certains nutriments qui favorisent la production de globules rouges peuvent réduire le risque et les symptômes de l'anémie. Ils ne traiteront pas la maladie sous-jacente. Demandez à votre médecin si vous devez prendre l'un des suppléments suivants:
- le fer
- acide folique
- vitamine B-12
Une alimentation équilibrée et une activité physique régulière peuvent aider à réduire le stress et à maintenir le fonctionnement de votre corps à un niveau plus optimal.
Les chercheurs de l'essai NUTRIENT espèrent qu'un régime méditerranéen peut réduire l'inflammation dans le corps afin de réduire le risque de caillots sanguins, de numérations globulaires anormales et de modifications de la rate chez les personnes atteintes de myélofibrose. Le régime méditerranéen est riche en aliments frais et anti-inflammatoires, notamment l'huile d'olive, les noix, les légumineuses, les légumes, les fruits, le poisson et les produits à base de céréales complètes.
Une étude de laboratoire a suggéré le remède à base de plantes chinois traditionnel connu sous le nom de danshen ou sauge rouge (Salvia miltiorrhiza bunge) peuvent théoriquement avoir un impact sur les voies de signalisation de la myélofibrose. L'herbe n'a pas été étudiée chez l'homme et n'a pas été évaluée par la FDA pour sa sécurité et son efficacité. Parlez toujours à votre médecin avant d'essayer un supplément.
Rechercher
Deux médicaments ont déjà fait l'objet d'essais cliniques à un stade précoce et sont actuellement en essais cliniques de phase III. Le pacritinib est un inhibiteur oral de la kinase avec une spécificité pour JAK2 et IRAK1. Le momelotinib est un inhibiteur de JAK1, JAK2 et ACVR1 qui sera comparé au ruxolitinib dans une étude de phase III.
L'interféron alfa a déjà été utilisé pour traiter les personnes atteintes de MF. Il a été démontré qu’il réduisait potentiellement la production de cellules sanguines par la moelle osseuse. Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour déterminer son innocuité et son efficacité à long terme.
Imetelstat est un inhibiteur de la télomérase dans les tests de phase II pour les individus MF à risque intermédiaire 2 ou à haut risque pour lesquels les inhibiteurs de JAK n’ont pas fonctionné. L'agent a montré des résultats prometteurs, bien que des essais cliniques plus importants soient nécessaires.
Perspectives
Prédire les perspectives et la survie avec la myélofibrose peut être difficile. De nombreuses personnes souffrent de MF depuis de nombreuses années sans présenter de symptômes.
La survie varie en fonction du type de MF, qu’elle soit à faible risque, à risque intermédiaire ou à risque élevé.
Une étude a révélé que les personnes atteintes de MF à faible risque étaient aussi susceptibles de vivre pendant les 5 ans suivant le diagnostic que la population générale, après quoi la survie diminuait. Il a révélé que les personnes atteintes de MF à haut risque vivaient jusqu'à sept ans après le diagnostic.
La seule option de traitement qui peut potentiellement guérir la MF est une greffe de cellules souches. Certaines recherches suggèrent que les médicaments récemment approuvés, y compris le ruxolitinib, peuvent prolonger la survie de quelques années. De nombreux essais cliniques continuent d'étudier les traitements potentiels de la MF.
Les plats à emporter
Un certain nombre de traitements MF sont efficaces pour traiter les symptômes et améliorer votre qualité de vie.
Les médicaments, y compris les immunomodulateurs, les inhibiteurs de JAK2, les corticostéroïdes et les androgénothérapies, aident à gérer les symptômes. Vous pouvez également avoir besoin d'une chimiothérapie, de transfusions sanguines ou d'une splénectomie.
Parlez de vos symptômes à votre médecin et faites-lui toujours savoir si vous envisagez de prendre un nouveau médicament ou un nouveau supplément.
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