Quels essais cliniques récents et en cours sont en cours pour la myélofibrose?
C’est une période très active pour la recherche sur la myélofibrose. Il y a quelques années, les essais JAKARTA et JAKARTA2 ont rapporté un rétrécissement de la rate et une amélioration des symptômes avec l'inhibiteur sélectif de JAK2, le fedratinib.
Plus récemment, l'essai PERSIST a démontré l'efficacité de l'inhibiteur de la multikinase pacritinib. L'essai de phase III pour ce médicament passionnant est en cours de recrutement. L'essai SIMPLIFY a montré des résultats encourageants pour le momelotinib, un inhibiteur de JAK1 / JAK2.
Des dizaines d'essais cliniques en cours examinent de nouveaux médicaments ciblés, seuls ou en combinaison avec des médicaments déjà approuvés pour la myélofibrose. Nous espérons avoir plus d'outils dans notre boîte à outils pour traiter cette maladie à mesure que les recherches en cours seront terminées.
Y a-t-il eu des percées récentes dans la recherche pour gérer ou traiter la myélofibrose?
Absolument. Les médecins connaissent l'importance de l'inhibition de JAK2 pour traiter la myélofibrose depuis l'approbation de Jakafi (ruxolitinib) pour le traitement de la myélofibrose en 2011.
L'inhibiteur de JAK2 Inrebic (fedratinib) a été approuvé l'année dernière pour la myélofibrose à risque intermédiaire-2 ou à haut risque. On peut désormais l'utiliser soit en amont, soit après progression sur Jakafi.
Le pacritinib est un autre médicament très excitant. Comme il ne supprime pas la moelle osseuse, nous pouvons l’utiliser chez les patients dont le nombre de plaquettes est très bas. C'est une découverte courante chez les patients atteints de myélofibrose qui peut limiter les options de traitement.
Où et comment peut-on trouver des essais cliniques sur la myélofibrose auxquels participer?
Le moyen le plus simple et le meilleur de participer à un essai est de demander à votre médecin. Ils peuvent dépister des dizaines d'essais pour voir lequel serait le plus approprié pour votre type et stade de la maladie. Si l’essai n’est pas disponible au cabinet de votre médecin, celui-ci peut coordonner un renvoi vers un centre proposant l’essai.
Clinicaltrials.gov est une base de données maintenue par les National Institutes of Health qui répertorie tous les essais cliniques disponibles. Il est accessible à tous et peut facilement être consulté. Cependant, cela peut être déroutant pour les personnes sans formation médicale.
Les groupes de défense des patients sont également d'excellentes ressources pour un certain nombre de sujets, y compris les essais cliniques. Consultez la MPN Education Foundation ou MPN Advocacy & Education International.
Dans quelle mesure les traitements actuels pour le traitement de la myélofibrose ont-ils réussi?
La gestion de la myélofibrose a parcouru un long chemin au cours des 10 dernières années. Les analyses génomiques ont aidé à affiner notre système de notation des risques. Il aide les médecins à déterminer qui bénéficiera le plus d'une greffe de moelle osseuse.
La liste des médicaments efficaces contre la myélofibrose s'allonge. Ces médicaments aident les patients à vivre plus longtemps avec moins de symptômes et une meilleure qualité de vie.
Nous avons encore un long chemin à parcourir. Espérons que les recherches actuelles et futures nous apporteront encore plus de thérapies approuvées et de meilleures combinaisons de traitements pour améliorer encore les résultats des personnes atteintes de myélofibrose.
Y a-t-il des risques à s'inscrire à un essai clinique?
Chaque traitement médical comporte des risques et des avantages. Les essais cliniques ne font pas exception.
Les essais cliniques sont très importants. C’est le seul moyen pour les médecins de découvrir de nouveaux traitements améliorés contre le cancer. Les patients participant aux essais bénéficient de la meilleure gestion des soins.
Les risques sont différents pour chaque étude individuelle. Ils pourraient inclure des effets secondaires spécifiques du médicament étudié, l'absence de bénéfice de la thérapie et l'assignation à un placebo.
Vous devez signer un consentement éclairé pour vous inscrire à un essai clinique. Il s'agit d'un long processus avec l'équipe de recherche. Votre équipe de soins examinera et vous expliquera en profondeur tous les risques et avantages.
Quels sont les meilleurs moyens de prévenir la progression de la myélofibrose?
On ne sait toujours pas comment nous pouvons vraiment avoir un impact sur la progression de la maladie. Le suivi à long terme des données regroupées des essais COMFORT suggère que le traitement par Jakafi peut doubler la survie globale par rapport au meilleur traitement disponible à l'époque.
Cette constatation est quelque peu controversée. On ne sait pas si l’avantage de survie provient d’un retard de progression ou d’autres avantages, comme une amélioration de la nutrition après un rétrécissement de la rate.
Existe-t-il un remède contre la myélofibrose?
La meilleure chance pour le contrôle de la maladie à long terme est une greffe de moelle osseuse, également connue sous le nom de greffe de cellules souches. Cela semble guérir certains patients. C’est difficile à prévoir avec certitude.
La greffe est une option à haut risque et à haut rendement. Il convient uniquement à certains patients capables de résister aux rigueurs du processus. Votre médecin peut vous indiquer si une greffe de moelle osseuse est une option appropriée pour vous et coordonner l'orientation vers une équipe de transplantation expérimentée pour une consultation.
Ivy Altomare, MD, est professeur agrégé de médecine à l'Université Duke et directeur médical adjoint du Duke Cancer Network. Elle est une éducatrice primée avec un accent clinique sur la sensibilisation et l'accès aux essais cliniques en oncologie et hématologie dans les communautés rurales.
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