- Une nouvelle étude de recherche en Allemagne montre que le dépistage du diabète de type 1 (DT1) chez les enfants d'âge préscolaire est intéressant et évolutif pour la population générale.
- S'il est mené à grande échelle, ce type de dépistage pourrait réduire considérablement la probabilité d'acidocétose diabétique (ACD) chez les enfants, une complication dangereuse du DT1.
- Une autre étude a montré que le traitement d'immunothérapie Teplizumab réduisait de 59% les nouveaux diagnostics de DT1 chez les enfants et les adultes à risque et pouvait retarder l'apparition de la maladie jusqu'à 2 ans.
De grandes questions se posent souvent lorsque des enfants reçoivent un diagnostic de diabète de type 1: pourquoi personne n’a fait un dépistage préalable? Aurait-on pu faire quelque chose à l'avance pour éviter l'hyperglycémie dangereuse qui marque l'apparition de cette maladie?
Historiquement, il n’existait pas de méthode fiable de dépistage avancé capable de détecter ou de prévenir cette maladie auto-immune.
Il y a peut-être maintenant de l'espoir à l'horizon.
Une nouvelle étude publiée le 28 janvier dans la revue JAMA est la première à explorer et à publier des résultats sur le dépistage du diabète de type 1 chez les enfants d'âge préscolaire.
Les résultats montrent que ce type de dépistage préalable par les médecins de soins primaires est possible à une plus grande échelle pour la population générale, ce qui permet non seulement aux familles de jeunes enfants, mais aussi aux adultes, de finalement être avertis à l'avance qu'ils sont à risque de développer une acidocétose diabétique. (ACD) - souvent le début dramatique d'un diagnostic.
Le programme de 4 ans, baptisé «Fr1da», comprenait plus de 90 000 enfants âgés de 2 à 5 ans. Ils ont été examinés par des médecins de soins primaires en Bavière, en Allemagne. Plus de 600 pédiatres ont mis en place des tests de dépistage dans leurs examens de routine du bébé bien-être.
«Le message est que, s’il est bien fait, le dépistage des autoanticorps des îlots permettra d’identifier la majorité des enfants qui développeront un diabète de type 1», a déclaré le Dr Anette-Gabriele Ziegler, auteur principal de l’étude et directeur de l’Institut de recherche sur le diabète à Helmholtz Zentrum. München en Allemagne.
«Le dépistage doit être bon marché, facile et fiable. Je pense que nous avons un plan sur la façon de le faire qui peut être adapté aux pratiques dans différents pays et états », a déclaré Ziegler.
Ceci, combiné à d'autres résultats de recherche récents selon lesquels un nouveau médicament pourrait retarder l'apparition de la maladie de plusieurs années, donne à la communauté du diabète beaucoup de raisons d'être optimiste sur le sujet de la détection précoce du DT1.
Prévenir ou réduire l'acidocétose diabétique
Plus précisément, l'étude allemande a révélé que 31% des enfants dépistés étaient identifiés comme «à haut risque» de développer un DT1 en raison de la présence d'au moins deux auto-anticorps des îlots clés, ce qui indique une probabilité de diabète.
Environ 25% de ces 280 enfants ont développé le type 1.
Fait intéressant, seuls deux des enfants à haut risque de l'étude qui ont développé un DT1 ont développé une ACD au moment de leur diagnostic - un taux faible par rapport aux tendances dans les grandes populations.
Imaginez les possibilités si le dépistage précoce signalait un DT1 potentiel et, par conséquent, la famille ou le patient pourrait être au courant et à l'affût des symptômes.
Ces symptômes peuvent inclure une soif extrême, des mictions fréquentes, une perte de poids rapide et des vomissements. Ils sont souvent négligés ou confondus avec d’autres affections jusqu’à ce que le patient soit transporté à l’hôpital avec une ACD.
«Je pense que nous avons montré qu'un programme de dépistage peut atteindre un taux d'acidocétose diabétique de moins de 5%, et je m'attends à ce qu'avec plus d'expérience et de sensibilisation, les prestataires de soins de santé primaires puissent constamment le ramener à un tel niveau», a déclaré Ziegler.
Cependant, elle a quelques mots d'avertissement.
«Le dépistage diminuera mais n'empêchera pas complètement l'acidocétose diabétique. Outre les cas qui sont manqués parce qu'ils sont trop jeunes ou qu'ils ont une progression très rapide vers la maladie clinique, il y a aussi des familles qui ne changeront pas leur comportement lorsque leur enfant reçoit un pré-diagnostic », a déclaré Ziegler.
Le dépistage préalable aide-t-il tous les âges?
L'étude Fr1da a des implications pour tous les âges, dit Ziegler, même si les conditions les plus favorables pour la détection des auto-anticorps anti-DT1 se situent généralement pendant les années préscolaires.
Le dépistage des nourrissons de moins de 2 ans peut être très difficile, note-t-elle. Et l'expansion des tests sur une population plus âgée augmenterait certainement le coût et la portée de toute infrastructure de dépistage.
«Pour attraper tous les cas, les enfants devront être testés à plusieurs reprises, mais cela augmentera considérablement le coût», a déclaré Ziegler à DiabetesMine par e-mail.
«Nous avons une étude Fr1da Plus en cours dans laquelle les enfants sont également testés à l'âge de 9 ans, pour nous aider à connaître l'impact potentiel de tests ultérieurs. Une autre possibilité est que les enfants présentant un risque génétique accru, comme des antécédents familiaux de la maladie, soient testés à plusieurs reprises », a-t-elle déclaré.
Ziegler dit que toute politique de présélection qui se concrétisera éventuellement devrait être associée à des soins et des conseils pour les familles pré-diagnostiquées.
Elle dit que sa clinique cherche comment mettre en place cette infrastructure pour soutenir ce type de dépistage.
Les prochaines étapes consistent à évaluer les données sur les coûts et à compiler des estimations sur le nombre de cas de DT1 qui pourraient être détectés ou manqués - facteurs clés pour aller de l'avant dans toute discussion ou mise en œuvre de politiques.
Elle souligne également qu’un élément important de tout protocole de dépistage insisterait sur le fait que le premier dépistage d’autoanticorps a lieu localement, de sorte qu’une famille n’aurait pas besoin de voyager loin pour faire le test.
Ziegler et ses co-chercheurs travaillent avec des économistes de la santé pour évaluer ce que pourrait coûter une présélection.
La FRDJ et Helmsley Charitable Trust participent également à ce travail.
Pendant ce temps, des recherches connexes sont en cours pour s'attaquer à de nombreuses questions sans réponse.
Une étude appelée Fr1dolin est en cours en Basse-Saxe, en Allemagne, et une autre appelée ASK est en cours dans le Colorado.
Ziegler dit qu'elle est au courant d'autres efforts dans les États et les pays du monde entier, explorant les problèmes liés au dépistage du DT1.
«En fin de compte, la rentabilité ne sera garantie que si nous pouvons retarder ou prévenir complètement la maladie clinique», a-t-elle déclaré.
«Nous avons donc plus qu’espoir qu’en travaillant ensemble, nous aurons un programme de dépistage généralisé et rentable qui réduira les ACD et le nombre de cas de diabète clinique de type 1.»
Après la présélection: une nouvelle étape passionnante
En supposant que le dépistage du DT1 pourrait être mis en place plus largement, la prochaine grande question après avoir obtenu un résultat signalant un diagnostic possible de DT1 sur la route est: et maintenant?
L'été dernier, nous avons apporté une réponse potentiellement révolutionnaire à cette question, les résultats d'un consortium de prévention de type 1 étant dévoilés lors de la conférence des sessions scientifiques de l'American Diabetes Association (ADA) en juin 2019.
L'étude TrialNet, publiée dans le New England Journal of Medicine, a montré qu'une approche thérapeutique est possible en utilisant un médicament expérimental appelé Teplizumab.
La recherche, bien que petite avec seulement 76 participants, a révélé qu’une dose unique de 14 jours de ce traitement d’immunothérapie réduisait le diagnostic de DT1 chez les enfants et les adultes à risque de 59% par rapport à l’effet du placebo.
De manière significative, il a retardé ce diagnostic jusqu'à 2 ans en permettant de prolonger la sécrétion d'insuline des patients.
Un deuxième essai impliquant le médicament anti-thymocyte globuline (ATG), qui est généralement utilisé pour prévenir le rejet de greffe de rein, a également montré des effets positifs similaires.
Une faible dose a été administrée aux T1 nouvellement diagnostiqués, montrant une préservation de la production d'insuline et une baisse des tendances de la glycémie pendant aussi longtemps que deux ans (par rapport à ce qui aurait autrement été observé pour les DT1 nouvellement diagnostiqués).
Associés à l’étude Fr1da de Ziegler, ces résultats sont prometteurs en ce qui concerne la détection précoce des effets du diagnostic de DT1.
«C’est passionnant de voir la confluence de ces choses», a déclaré le Dr Michael Haller de l’Université de Floride, auteur principal de l’étude et président de l’étude ATG de TrialNet.
En ce qui concerne le composé ATG utilisé dans l'étude, Haller dit qu'il est actuellement le seul approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) à des fins de rejet de greffe de rein, et non pour le traitement du diabète de type 1.
Pourtant, après que ses recherches sur l'utilisation de l'ATG hors AMM dans un contexte clinique aient montré le retard de l'apparition du DT1, Haller dit qu'il est plus à l'aise avec le processus de traitement. À ce jour, les assureurs ont payé les traitements.
Le teplizumab, quant à lui, a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA l'automne dernier pour la prévention ou le retard du diabète de type 1 chez les personnes à risque.
Cette désignation signifie que le médicament, fabriqué par la société biopharmaceutique du New Jersey Provention Bio, peut passer plus rapidement à travers le processus réglementaire pour arriver sur le marché.
La société prévoit de terminer son dépôt auprès de la FDA d'ici la fin de l'année.
Pourquoi est-ce important?
Bien que les tests précoces et les médicaments d’intervention ne permettent pas d’arrêter complètement le type 1 ni même de prévenir tous les cas d’ACD, ils pourraient épargner à de nombreuses personnes la douleur et la souffrance et potentiellement prévenir les décès.
En d'autres termes, cela compte énormément pour le nombre croissant de personnes touchées par le DT1.
Demandez à n'importe quel parent d'un enfant déjà diagnostiqué qui a contracté une ACD ou qui est devenu gravement malade à cause de l'hyperglycémie qui a conduit à son diagnostic.
Demandez aux proches de ceux qui n’ont pas été diagnostiqués à temps, mais qui sont tombés dans une ACD extrême et n’ont pas réussi à passer de l’autre côté.
«Étant donné que l'ACD au moment du diagnostic se produit toujours et peut être fatale, informer ces familles au moins que leur enfant risque de développer le type 1 est susceptible de sauver des vies», a déclaré le père de l'Ohio Jeff Hitchcock, fondateur et président. des enfants à but non lucratif atteints de diabète, dont la fille Marissa a été diagnostiquée à 24 mois.
«La science montre également que les enfants qui commencent un traitement avant une ACD ont plus de facilité à atteindre leurs objectifs métaboliques que les enfants qui étaient en ACD, ce qui signifie que l'identification précoce du risque, même si le DT1 ne peut être évité, peut avoir un impact positif tout au long de la vie», a-t-il déclaré.
Tom Karlya de New York, un autre papa et défenseur (dont le fils et la fille adultes ont tous deux été diagnostiqués comme des enfants), voit également le potentiel ici.
Il y a des années, Karlya a dirigé un «cri pour le changement» visant à sensibiliser le public au type 1 et à l'acidocétose diabétique dans les écoles et les communautés.
Il a contribué à faire adopter la règle de Reegan en Caroline du Nord, ce qui encourage les pédiatres à enseigner les symptômes du DT1 aux familles d'enfants âgés de 1 à 6 ans.
«Tout cela a un effet boule de neige», a déclaré Karlya. «Cette recherche mène à d’autres études, ce qui mène à l’éducation et à la sensibilisation au sein de la communauté et des cabinets de pédiatres. Imaginez aller faire un test de cholestérol, et quand ils posent des questions sur tout lien familial avec le DT1, ils font un autre test de dépistage. Cela pourrait être un premier pas vers l’intégration de la langue. »
«Le problème avec la recherche, c’est qu’elle n’ouvre pas simplement une porte, elle ouvre un couloir de portes. Vous commencez avec une épingle, qui se transforme en lampe de poche, en phare, en projecteur… puis en zénith », a ajouté Karlya.
Pourtant, la question du dépistage préalable n’est pas simple pour certaines familles, qui peuvent craindre qu’un résultat positif ne cause un préjudice émotionnel si rien ne peut être fait pour empêcher le diagnostic de DT1 imminent.
C’est quelque chose que chaque famille doit affronter et décider par elle-même.
En attendant, avant que cette recherche ne se concrétise en un dépistage et un traitement possibles, nous apprécions les ressources qui existent pour aider les familles et le grand public à reconnaître les symptômes du DT1 et les complications potentiellement dangereuses de l'ACD, notamment:
- Au-delà du type 1. Obtenez du matériel sur les panneaux d'avertissement du DT1 et des guides d'information de leur campagne de sensibilisation à l'ACD. De plus, découvrez cinq raisons pour lesquelles vous devriez vous faire dépister pour le DT1.
- FRDJ. Signes du diabète de type 1 comprend du matériel pour les tout-petits, les écoliers, les adolescents et les adultes.
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