- FRDJ est en train d'établir une série de «centres d'excellence» de recherche sur la guérison du diabète de type 1 dans tout le pays, le premier étant déjà lancé dans le nord de la Californie.
- Dans le cadre de la plus grande acquisition jamais axée sur la guérison, Vertex Pharmaceuticals, basée à Boston, a acquis Semma Therapeutics, une start-up de biotechnologie spécialisée dans les cellules souches du diabète.
- Des chercheurs de Johns Hopkins ont découvert de mystérieuses «cellules X hybrides» qui peuvent jouer un rôle important dans le développement de l'auto-immunité et éventuellement déclencher le diabète de type 1.
- De nouvelles recherches montrent que manger trop de gluten au cours des 18 premiers mois de la vie peut également être un déclencheur du développement du DT1.
Newsflash, Folks: Nous ne nous attendons pas à voir un remède contre le diabète à un moment donné. Mais il y a des chercheurs dévoués qui travaillent sans relâche pour ouvrir la voie, et ils ont fait des progrès intéressants récemment.
Parmi les progrès réalisés, citons le lancement par FRDJ d'un nouveau modèle de centre de recherche sur la guérison, une bio-startup travaillant sur le remplacement des cellules bêta qui vient d'être acquise par une grande entreprise pharmaceutique établie, et de nouveaux résultats de recherche présentés au grand EASD (European Association for the Study of Diabetes) en Espagne la semaine dernière. Cet événement a également produit de nouvelles informations clés sur l'impact du gluten sur le diabète de type 1.
Voici un bref aperçu de ces sujets sur la guérison du diabète qui font les manchettes en ce moment:
FRDJ lance le premier «Centre d’excellence» axé sur la guérison
La FRDJ a annoncé le 4 septembre qu'elle a ouvert le premier «Centre d'excellence» destiné à la recherche sur le traitement du DT1 et prévoit d'en implanter davantage dans des universités déjà existantes et d'autres centres de recherche à travers le pays et dans le monde. Le premier est une collaboration entre l'Université de Stanford et l'Université de Californie à San Francisco (UCSF), basée sur leurs travaux communs dans la recherche sur le système immunitaire, les bêta et les cellules souches.
Plus précisément, les chercheurs se concentreront sur «l'interaction des cellules immunitaires avec les cellules bêta productrices d'insuline; générer des îlots et des cellules immunitaires à partir de cellules souches pour des thérapies de nouvelle génération; et développer des moyens de transplanter des cellules productrices d'insuline chez des personnes atteintes de DT1 sans nécessiter d'immunosuppression. »
Étant donné que la transplantation de cellules d'insuline n'est pas largement disponible pour diverses raisons - y compris les limitations du don d'organes et de cellules et les médicaments d'immunnosuppression qui doivent être pris par la suite à vie - le Centre d'excellence de la FRDJ de la Californie du Nord tentera de surmonter ces obstacles en poursuivant ses recherches en biologie et immunologie des cellules bêta.
La nouvelle désignation signifie que les chercheurs de la FRDJ et de la Californie travailleront ensemble pour s'assurer que les meilleures personnes et le financement nécessaire sont acheminés vers ce centre particulier. Le même raisonnement s'appliquera aux futurs centres que la FRDJ ouvrira et quel que soit leur objectif particulier.
Pour sa part, la FRDJ affirme que ce nouveau modèle fournira à ces centres d'excellence «la stabilité nécessaire pour mener des projets à plus long terme, ainsi que la souplesse nécessaire pour être agiles à mesure que de nouvelles sciences émergent. Le modèle de financement novateur favorise la collaboration et offre une stabilité à long terme aux établissements qui ont fait preuve d'excellence dans la recherche sur le DT1. Chacun sera initialement financé pendant cinq ans. Le financement au-delà de la troisième année sera confirmé après un examen et une évaluation. »
L’organisation du DT1 note également que ces centres serviront de piliers centraux de la stratégie plus large de FRDJ sur la recherche sur la guérison, et qu’ils sont parrainés grâce aux contributions des donateurs. Pour ce premier centre du nord de la Californie, la FRDJ attribue des crédits à ces donateurs individuels: Karen et Jeff Jordan, Michelle Griffin et Tom Parker, ainsi que Karen et Joe Niehaus.
Bien sûr, nous sommes curieux de savoir comment cela transformera la recherche sur les remèdes de la FRDJ et mieux ciblera les ressources et les efforts déployés aux États-Unis et dans le monde, et ce que cela signifiera pour les scientifiques et les entités qui travaillent déjà dans ces domaines. Dans le passé, les efforts de recherche sur les remèdes semblaient définitivement un peu dispersés, avec de nombreux points non connectés efficacement. Espérons que ce nouveau modèle éliminera la duplication et aidera à affiner la recherche là où cela compte le plus.
La plus grande acquisition de recherche sur le traitement du DT1 jamais réalisée
Également annoncée début septembre, une énorme acquisition d'entreprise a fait la une des journaux dans le domaine de la recherche sur la guérison du diabète. La société Vertex Pharmaceuticals, basée à Boston, qui se concentrait à ce jour sur la fibrose kystrique, a acheté la start-up de biotechnologie des cellules souches du diabète à Cambridge, MA, connue sous le nom de Semma Therapeutics. Cette société a été créée en 2014 par un chercheur de haut niveau et D-Dad, le Dr Douglas Melton, qui travaille depuis plus d'une décennie à la création de nouvelles cellules productrices d'insuline.
Vous vous souvenez peut-être que Melton a fait une énorme nouvelle en 2013 avec ce qui a été largement salué comme une percée, bien que quelques années plus tard, ses recherches aient été rétractées et remises en question. Sa start-up Semma a vu le jour en 2015 et a été l'un des premiers projets de financement pour le fonds de philanthropie de capital-risque T1D de FRDJ (voir notre couverture récente ici) en 2017.
Vertex a maintenant déboursé 950 millions de dollars pour puiser dans le travail de Semma. La FRDJ décrit cette opération comme étant probablement la plus grande transaction axée sur la guérison du DT1 jamais réalisée.
L’approche de Semma comporte deux volets:
- Travailler pour créer une nouvelle chaîne d'approvisionnement de cellules bêta à partir de cellules souches d'origine humaine, dans le but de transplanter ces nouvelles cellules directement dans le foie, où elles peuvent produire de l'insuline pour réguler naturellement les niveaux de glycémie.
- Création d'un dispositif qui peut être implanté avec les nouvelles cellules productrices d'insuline logées à l'intérieur, les protégeant des attaques du système immunitaire. (D'autres personnes travaillant sur ce sujet incluent ViaCyte, Eli Lilly avec Sigilon Therapuetics et le Diabetes Research Institute avec son BioHub).
Le travail de Semma en est encore à ses premiers essais cliniques sur des animaux, et il n’ya certainement aucune garantie qu’il aboutira. Mais c’est un énorme coup de pouce potentiel d’avoir une entreprise comme Vertex qui consacre désormais de l’énergie et des ressources à cet effort.
Melton déclare: «Semma a été fondée pour améliorer considérablement la vie des patients atteints de diabète de type 1. Vertex est parfaitement adapté pour accélérer la réalisation de cet objectif. »
Les dirigeants du Fonds DT1 de FRDJ semblent être d’accord.
«Il s’agit d’une étape majeure dans notre lutte pour guérir le diabète de type 1, à deux égards», déclare le président exécutif du T1D Fund, Sean Doherty. «Premièrement, une entreprise formidable comme Vertex possède les ressources et l’expertise nécessaires pour réaliser la vision du Dr Melton, que FRDJ a partagée et appuyée pendant de nombreuses années. Deuxièmement, nous pensons que les investisseurs et l'industrie prendront note de la valeur aussi importante accordée aux thérapies prometteuses du diabète de type 1 et rechercheront des opportunités d'investir dans d'autres efforts de lutte contre le diabète T1 sur un nouveau marché en développement. »
Traquer les cellules voyous qui causent le diabète
Des chercheurs de Johns Hopkins à Baltimore ont apparemment découvert un groupe mystérieux de «cellules jusque-là inconnues» cachées dans le corps qui pourraient jouer un rôle important dans le développement de l'auto-immunité et éventuellement déclencher le diabète de type 1. Ils ont nommé cette nouvelle entité énigmatique «Immune Cell X» en raison de sa capacité à se transformer en deux autres types de cellules.
Soi-disant, les scientifiques ont longtemps cru que ces cellules hybrides ne pourraient pas exister, mais si elles le faisaient, alors il ne s'agissait probablement que d'une petite population de l'ordre de 7 globules blancs sur 10000. Par le Dr Abdel-Rahim A. Hamad, professeur agrégé de pathologie à Johns Hopkins qui a co-écrit cette dernière étude. Pour une raison quelconque, ces soi-disant «cellules voyous» se confondent et se transforment en un autre type que le corps juge étranger, ce qui déclenche l'attaque immunitaire qui conduit finalement au DT1.
Cependant, tout le monde dans la communauté de la recherche n'en est pas convaincu. Parce que si d’autres déclencheurs environnementaux et génétiques du DT1 peuvent également être en jeu, il est également possible que les cellules X hybrides apparentes soient en fait certaines des autres cellules «normales» et ne soient pas du tout des imposteurs voyous; ils peuvent simplement remplir deux fonctions.
Ce qui est clair, c’est que des recherches supplémentaires sont nécessaires sur ce front, et cela prendra sans aucun doute du temps.
Assassiner des cellules voyous
Que ces cellules hybrides X soient importantes ou non, d'autres nouvelles découvertes présentées lors de la conférence # EASD2019 à Barcelone présentent un moyen de combattre quel que soit le véritable coupable du déclenchement du DT1 au niveau cellulaire.
La société belge de stade clinique Imcyse développe des immunothérapeutiques qui pourraient aider à traiter et à prévenir les maladies chroniques comme le DT1, en développant des peptides qui pourraient être injectés ou implantés dans le corps afin d'identifier et de tuer les cellules qui attaquent le système immunitaire - comme dans le cas du DT1.
Les premières données des essais suggèrent que Imcyse augmente effectivement le nombre de cellules protectrices dans le corps. Ces résultats devraient désormais soutenir les efforts de l’entreprise et aider à financer une prochaine phase de recherche en 2020.
L'effet diabète-gluten?
Une autre nouvelle étude présentée à l'EASD a attiré notre attention - sur le gluten et le diabète, plus dans le domaine de la prévention que de la guérison, mais néanmoins importante.
L'impact du gluten sur le DT1 est un sujet longuement exploré. Il va de pair avec le lait de vache et d’autres déclencheurs environnementaux potentiels du diabète de type 1 (en particulier chez les enfants).
Cette nouvelle étude montre que la consommation de gluten d’un enfant à 18 mois a entraîné une augmentation considérable de 46% du risque de développer un DT1 pour chaque 10 g supplémentaire de gluten consommé par jour. Cependant, il n’existait aucun lien entre la consommation de gluten de la future mère pendant la grossesse et le type 1 chez son enfant. Cette recherche est venue de l'hôpital universitaire d'Oslo et de l'Institut norvégien de santé publique en Norvège.
Les auteurs de l’étude notent: «Nos observations pourraient motiver les futures études interventionnelles avec une réduction de l’apport en gluten à établir s’il existe une véritable association causale entre la quantité d’apport en gluten dans le régime alimentaire précoce de l’enfant et le diabète de type 1 chez les personnes sensibles.»
Pourquoi cet effet gluten, vous demandez-vous?
Les chercheurs suggèrent qu'il pourrait être basé sur le gluten influençant le microbiote intestinal et induisant une inflammation de manière dite «qui fuit».Il se peut aussi que le gluten fonctionne parfois avec d'autres déclencheurs ou facteurs environnementaux en jeu - y compris un virus ou une prédispostion génétique chez les enfants - pour pousser un enfant vers le type 1.
Fait intéressant, les auteurs de l'étude disent spécifiquement que leurs résultats ne sont pas suffisants pour éloigner les gens de la consommation de gluten, en particulier les céréales et le pain qui sont des sources de gluten si courantes. Et bien sûr, des recherches supplémentaires sont nécessaires.
En bout de ligne
Les gros titres autour de «cure de diabète» ne semblent jamais s'arrêter. Il est important d’être réaliste quant à la nature incrémentielle des découvertes scientifiques et de ne pas gonfler de faux espoirs.
Mais il est tout aussi important de savoir à quel point les recherches sont en cours et de suivre les progrès réalisés. Tant d’investissements et d’efforts ne manqueront pas de nous conduire au moins vers des interventions efficaces et des «remèdes fonctionnels» dans un proche avenir.
.jpg)
.jpg)
